V liečbe zriedkavých ochorení pomáhajú tzv. orphan lieky

Bratislava, 28.2.2012

Ochorenia, ktoré postihujú menej ako 5 z 10 000 pacientov, sa v odbornej literatúre označujú ako zriedkavé ochorenia. Presne pod tým istým prívlastkom nájdeme v literatúre lieky, ktoré v liečbe takýchto chorôb napomáhajú. V Európskej únii je ich registrovaných len 66. A to aj preto, že výskum a vývoj tzv. orphan liekov je finančne veľmi náročný.

Niektoré ochorenia sa vo svete vyskytujú tak ojedinele, že by náklady na vývoj liekov určených na ich diagnostiku, prevenciu alebo terapiu neboli pokryté očakávaným predajom zo strany farmaceutických spoločností. Takýchto chorôb je vo svete približne 6000, niektoré štatistiky dokonca uvádzajú toto číslo ešte oveľa vyššie. Počas života postihujú 6 až 8 % populácie, čo len v podmienkach Európskej únie predstavuje 250 000 pacientov.

Pacienti trpiaci týmito ochoreniami však majú rovnaké právo na liečbu a zdravotnú starostlivosť ako ostatní pacienti. A práve známy fakt, že farmaceutické spoločnosti ani iné subjekty nemajú za štandardných okolností motiváciu vyvíjať a prinášať nové lieky na liečbu zriedkavých ochorení, prinútil Európsky parlament a Radu Európskej únie hľadať v tejto problematike riešenia. V decembri 1999 prijali obe inštitúcie Nariadenie (ES) č. 141/2000 o liekoch na ojedinelé ochorenia, ktorého snahou bolo vytvoriť pre farmaceutické spoločnosti také podmienky, aby vo výskume a vývoji orphan liekov pokračovali a zlepšovali postihnutým pacientom kvalitu ich života.

Stimulov na podporu vývoja orphan liekov je pritom viacero: bezplatná pomoc pri vývoji lieku, finančná podpora výskumu, o ktorú môžu požiadať výrobcovia vrámci európskych grantov, znížené, resp. nižšie poplatky v procese registrácie a pri zmenách v registrácii a tiež 10-ročná exkluzivita lieku na trhu. Orphan lieky sú registrované centralizovaným typom európskej registrácie a rovnako ako ostatné bežné lieky musia spĺňať všetky požiadavky na kvalitu, účinnosť a bezpečnosť, ktoré musia byť preukázané počas celej doby používania lieku na trhu.

Regulátorom v oblasti orphan liekov je Komisia pre lieky na zriedkavé ochorenia (COMP) pôsobiaca pri Európskej liekovej agentúre. Je zložená zo zástupcov všetkých členských štátov, 3 zástupcov z Európskej liekovej agentúry, 3 zástupcov z pacientských organizácií a v prípade potreby sú prizvaní aj 3 experti a pozorovatelia. Komisia zasadá raz mesačne a na svojich zasadnutiach skúma a prehodnocuje každú žiadosť o zaradenie lieku medzi tzv. orphan lieky.

Každým rokom preskúmava Komisia viac a viac žiadostí. Kým v roku 2000 bolo na Komisiu doručených 72 žiadostí o registráciu orphan lieku, v minulom roku sa počet žiadostí pohyboval pri čísle 170. Pozitívne hodnotenia dala v roku 2000 Komisia v prípade 26 liekov, v roku 2012 odporučila viac ako 120 liekov. O tom, či však liek bude zaradený medzi tzv. orphan lieky, rozhoduje Európska komisia, ktorá, aj na základe odporúčania COMPu, vydáva rozhodnutie o vstupe lieku na európsky trh.

V súčasnosti je v Európe registrovaných 66 liekov na zriedkavé ochorenia. Najväčšie zastúpenie majú onkologiká, druhé v poradí sú lieky na metabolické ochorenia. Na Slovensku je kategorizovaných 24 liekov, ktoré sú až na výnimku 4 liekov, 100% hradené z verejného poistenia.

Podľa údajov zo zdravotných poisťovní trpí na Slovensku zriedkavými ochoreniami viac ako 1 800 pacientov. A práve týmto pacientom a ich lekárom je venovaný dnešný Svetový deň zriedkavých ochorení. Pri tejto príležitosti sa v Bratislave koná konferencia pod názvom Zriedkavé choroby na Slovensku. Svoju účasť potvrdili viacerý odborníci, medzi inými aj riaditeľ Štátneho ústavu pre kontrolu liečiv PharmDr. Ján Mazag. Viac informácii k téme orphan liekov si môžete pozrieť tu:

Vytlačiť stránku