Bratislava, 27.02.2015
Posledný februárový deň si už po ôsmykrát pripomíname Deň zriedkavých ochorení, počas ktorého sa pozornosť upriamuje na pacientov trpiacich zriedkavými a často závažnými ochoreniami. Liečba týchto pacientov je veľmi náročná, najmä z dôvodu, že výskum a vývoj liekov určených na liečbu takýchto chorôb je ojedinelý a vyžaduje si finančnú aj odbornú podporu. Štátny ústav pre kontrolu liečiv sa spolu s ostatnými liekovými agentúrami v EÚ spolupodieľa na odbornom hodnotení liekov, ktoré takýmto pacientom zmierňujú následky ochorení a napomáhajú v ich liečbe.
Za zriedkavé ochorenia sa označujú tie, ktoré postihujú menej ako 5 z 10 000 obyvateľov v EÚ. V súčasnosti ich poznáme 6 až 7 tisíc. Lieky na tieto výnimočne sa vyskytujúce ochorenia sú označované ako „orphan“ lieky – lieky siroty. Názov siroty, z anglického slova „orphan“ = sirota, dostali preto, lebo v rámci výskumu im chýba tzv. „rodič“, ktorý by ich vývoj podporoval.
Napriek tomu, že sa tieto ochorenia považujú za ojedinelé, počet pacientov, ktorí nimi trpia, môže byť vyšší ako uvádzajú štatistiky. Odhaduje sa, že v EÚ postihujú 6 až 8% obyvateľstva. Práve ich ojedinelý výskyt a teda malá populácia trpiaca ochorením limituje výskum a interpretáciu klinických štúdií. Farmaceutické spoločnosti nemajú, najmä z marketingových dôvodov, snahu vyvíjať nové liečebné postupy na účely diagnostiky a liečby týchto ochorení.
V roku 2000 prijala Európska únia legislatívu s cieľom podporiť výskum, vývoj a následnú registráciu liekov, ktoré budú určené na liečbu pacientov so zriedkavými ochoreniami. Snahou EÚ bolo aktivizovať farmaceutický priemysel, aby vyvíjal liečebné postupy pre tieto ochorenia, a tým zlepšoval kvalitu života postihnutým pacientom.
Podpora európskej legislatívy spočíva najmä v tom, že výrobcovia „orphan“ liekov môžu využiť bezplatnú odbornú pomoc pri vývoji lieku, finančnú podporu pri výskume, nižšie poplatky v procese registrácie a pri zmenách v registráciách a tiež 10-ročnú exkluzivitu lieku na trhu. Výrobca môže požiadať o túto podporu v ktoromkoľvek stupni vývoja „orphan“ lieku.
Registrácii takéhoto lieku predchádza tzv. „orphan designácia“, teda rozhodnutie o tom, či bude liek zaradený do skupiny „orphan“ liekov. Pridelenie „orphan designácie“ posudzuje Výbor pre lieky na zriedkavé ochorenia (COMP) pôsobiaci pri Európskej liekovej agentúre (EMA). Výbor je zložený zo zástupcov všetkých členských štátov, 3 členov Európskej liekovej agentúry, 3 členov z pacientskych organizácií a 2 členov nominovaných za Island a Nórsko. Od marca 2014 sa na pravidelných rokovaniach COMPu zúčastňuje aj zástupca ŠÚKL – PharmDr. Zuzana Baťová, PhD. Výbor na svojich mesačných zasadnutiach posudzuje jednotlivé žiadosti a následne odporučí alebo neodporučí udelenie „orphan designácie“.
Po udelení „orphan designácie“ posudzuje liek z hľadiska kvality, bezpečnosti a účinnosti ďalší z výborov EMA - Výbor pre humánne lieky (CHMP). Ak po odbornom posúdení všetkých dostupných informácií odporučí CHMP liek zaregistrovať, Európska komisia vydá rozhodnutie o registrácii lieku platné vo všetkých krajinách EÚ.
COMP hodnotí každým rokom viac a viac žiadostí. Kým v roku 2000 bolo na Výbor doručených 72 žiadostí o „orphan designáciu“, v minulom roku sa počet žiadostí pohyboval pri čísle 329. Vedecký výbor COMP za svoje 14 ročné obdobie posúdil a odporučil viac ako 1400 „orphan designácií“ a vedecký výbor CHMP posúdil a odporučil registráciu pre 83 liekov. Pritom najsilnejší bol práve rok 2014, kedy bolo zaregistrovaných 17 „orphan“ liekov.
V súčasnosti je v EÚ registrovaných 83 liekov na zriedkavé ochorenia. Najväčšie zastúpenie majú cytostatiká (onkologiká) a imunomodulátory. Na Slovensku je kategorizovaných 28 liekov, z ktorých je väčšina 100% hradená z verejného zdravotného poistenia. Vychádzajúc z údajov Slovenskej aliancie zriedkavých chorôb, počet pacientov so zriedkavými (často aj nediagnostikovanými alebo nesprávne diagnostikovanými) ochoreniami sa v SR odhaduje na 300 000. Práve týmto pacientom je určený Deň zriedkavých chorôb, ktorý pripadá na posledný februárový deň.
Viac informácii k téme „orphan“ liekov si môžete pozrieť tu:
Zoznam liekov na zriedkavé ochorenia:
Video: Deň zriedkavých ochorení 2015: https://www.youtube.com/watch?v=zQIeiQ7S6tQ
