28. február 2017
Posledný februárový deň má svoje špecifické postavenie. V tento deň si odborná a laická verejnosť už po desiatykrát pripomína existenciu vzácnych a často aj závažných ochorení u pacientov na celom svete. Aj preto je 28. február známy ako Deň zriedkavých chorôb.
Za zriedkavé choroby sa označujú tie, ktoré postihujú iba malý počet ľudí v rámci celej populácie a prinášajú špecifické problémy spojené s ich nízkym výskytom. Sú to ochorenia, ktoré postihujú menej ako 5 z 10 000 obyvateľov v EÚ. Štatistiky uvádzajú, že na svete je známych približne 6 až 7 tisíc zriedkavých ochorení, ktoré počas života postihujú 6 až 8 % populácie. Len v Slovenskej republike na ne trpí približne 300 000 pacientov.
Hoci v súčasnej dobe majú pacienti k dispozícii účinné moderné lieky, ktoré významne zlepšujú kvalitu ich života, množstvo týchto chorôb patrí ešte stále do kategórie nevyliečiteľných. Jedným z problémov sú napríklad aj výdavky na dokazovanie účinnosti liečby, ktoré nie sú kryté očakávanými a ani reálnymi príjmami z používania v klinickej praxi. Väčšina farmaceutických firiem preto nemá snahu vyvíjať a prinášať nové lieky na liečbu zriedkavých ochorení. Aj preto sa týmto liekom hovorí ako ,,lieky siroty“, z anglického „orphan“ lieky.
V roku 2000 sa stanovilo v legislatíve osobité postavenie liekov na zriedkavé choroby s cieľom podporiť výskum, vývoj a následnú registráciu liekov, ktoré budú určené na liečbu pacientov so zriedkavými ochoreniami. Snahou EÚ bolo motivovať farmaceutický priemysel, aby vyvíjal liečebné postupy pre tieto ochorenia, a tým zlepšoval kvalitu života postihnutým pacientom.
Podpora európskej legislatívy spočíva najmä v tom, že výrobcovia ,,orphan“ liekov môžu využiť bezplatné poradenstvo pri vývoji lieku, finančnú podporu pri výskume, nižšie poplatky v procese registrácie a pri zmenách v registráciách a tiež 10-ročnú exkluzivitu lieku na trhu. Orphan lieky sú registrované centralizovaným typom európskej registrácie a tak isto ako ostatné lieky musia spĺňať všetky požiadavky na kvalitu, účinnosť a bezpečnosť počas celej doby používania lieku na trhu.
Regulátorom v oblasti ,,orphan“ liekov je Výbor pre lieky na zriedkavé ochorenia (COMP) pôsobiaci v Európskej liekovej agentúre. Výbor je zložený zo zástupcov všetkých členských štátov EÚ, 3 zástupcov z Európskej liekovej agentúry, 3 zástupcov z pacientskych organizácií a 2 členov nominovaných za Island a Nórsko. Výbor zasadá raz mesačne, na svojich zasadnutiach prehodnocuje jednotlivé žiadosti a následne odporučí alebo neodporučí udelenie „orphan dezignácie“.
COMP preskúmava každým rokom viac a viac žiadostí. Kým v roku 2000 bolo na komisiu doručených 72 žiadostí o „orphan dezignáciu“, v minulom roku bol počet žiadostí 329. Pozitívne hodnotenia dala v roku 2000 komisia v prípade 26 liekov, v roku 2016 odporučila 220 liekov. O tom však, či bude liek zaradený medzi tzv. ,,orphan“ lieky, rozhoduje Európska komisia, ktorá na základe odporúčania COMPu vydáva rozhodnutie o vstupe lieku na európsky trh.
V súčasnosti je v Európskej únii registrovaných 91 liekov sirôt. Najväčšie zastúpenie majú onkologiká, druhé v poradí sú lieky na ochorenia tráviaceho traktu a metabolizmu. Na Slovensku je kategorizovaných 16 liekov, z ktorých je väčšina 100% hradená z verejného zdravotného poistenia.
Podľa údajov Slovenskej aliancie zriedkavých chorôb, počet pacientov so zriedkavými (často aj nediagnostikovanými alebo nesprávne diagnostikovanými) ochoreniami sa v SR odhaduje na 300 000. Práve týmto pacientom je určený Deň zriedkavých chorôb, ktorý pripadá na posledný februárový deň.
Viac informácii k téme „orphan“ liekov si môžete pozrieť tu:
Zoznam liekov na zriedkavé ochorenia
Infografika:
