Zdroj: Pravda; 24/03/2014; s.: 18; Redakcia
Lieky siroty slúžia na liečbu zriedkavých chorôb. Pomenovanie siroty získali preto, že kvôli vysokým nákladom na ich vznik a malému počtu užívajúcich pacientov im chýba "rodič", ktorý by financoval ich vývoj. Náklady na výskum, testovanie, výrobu a predaj liekov sirôt výrazne presahujú potenciálny zisk výrobcu. Preto bolo ešte pred 15 rokmi takýchto liekov veľmi málo. To viedlo k zmenám zákonov v Spojených štátoch aj v Európskej únii.
V Európskej únii bolo do roku 2010 zaregistrovaných 59 liekov sirôt. Z nich bolo 45,8 % určených na liečbu zriedkavých onkologických chorôb, 20,3 % na liečbu zriedkavých ochorení tráviaceho traktu a metabolizmu, 11,8 % na liečbu zriedkavých neurologických chorôb, 8,5 % na liečbu zriedkavých srdcovo-cievnych chorôb a zvyšok na liečbu ostatných ochorení.
Na Slovensku bolo do roku 2010 kategorizovaných (schválených) 24 druhov liekov sirôt, pričom všetky mali 100 % úhradu zdravotnou poisťovňou. Pacienti so zriedkavými chorobami stáli dlhý čas na okraji záujmu.
Napriek veľkému celkovému počtu týchto pacientov sa liečba zriedkavých chorôb stala mediálnou a politickou témou až začiatkom 80. rokov v USA. Výsledkom bolo prijatie prvého zákona o liekoch na liečbu zriedkavých chorôb The Orphan Drug Act v roku 1983. Americká vláda sa v ňom zaviazala podporovať vývoj liekov pre choroby, ktoré postihujú menej ako 200-tisíc obyvateľov. Pozitívne výsledky prišli čoskoro. Zatiaľ čo pred rokom 1983 bolo v USA schválených len 38 liekov sirôt, od prijatia tohto zákona bolo schválených 220 liekov sirôt, ktorými sa liečilo viac ako 10 miliónov pacientov.
V Európskej únii došlo k prijatiu komplexného celoeurópskeho zákona v roku 2000 a k vzniku Výboru COMP, ktorý zodpovedá za posudzovanie žiadostí a grantovú podporu vývoja liekov sirôt. Zavedením týchto zmien dochádza k postupnému nárastu počtu liekov sirôt.
Náklady na vývoj nového lieku sa odhadujú až na pol miliardy dolárov. Výrobcom sa oplatí vyvíjať nový liek len v prípade, ak ich liekom bude liečený dostatočný počet pacientov. To nie je prípad liečby zriedkavých chorôb. Preto sa vývoj liekov sirôt opiera o verejný záujem a ich výskum a výroba sú podporované rôznymi programami a grantmi zo strany štátov. V prípade Európskej únie ide napríklad o 10-ročnú marketingovú exkluzivitu na celom európskom trhu, bezplatnú pomoc pri vývoji lieku, centralizovanú registráciu lieku pre celú Európsku úniu, finančnú podporu výskumu grantmi, zníženie administratívnych poplatkov.
