Dňa 26.06.2009 vydal ŠÚKL tlačovú správu o výpadkoch dodávky liekov na zriedkavé ochorenia Cerezyme (liek na Gaucherovu chorobu) a Fabrazyme (liek na Fábryho chorobu). V rámci odporúčaní pre pacientov boli v Európskej liekovej agentúre (EMEA) schválené úpravy dávkovania pre jednotlivé skupiny pacientov.
V septembri 2009 sa ukázalo, že dostupné zásoby liekov budú menšie, ako sa pôvodne očakávalo a zníženie dodávok bude pokračovať do konca roku 2009. EMEA prijala nasledovné dočasné odporúčania pre používanie liekov, platné iba počas ich nedostatku na trhu:
Cerezyme (imigluceráza) - liečba Gaucherovej choroby:
-
Novorodenci, deti a adolescenti majú pokračovať v liečbe nižšími dávkami alebo nižšou frekvenciou podávania infúzií, pretože pacienti so skorým nástupom ochorenia majú najrýchlejší postup ochorenia a hrozí riziko vážnych dlhodobých problémov. Žiadny takýto pacient by nemal byť liečený dávkou nižšou ako 15 U/kg každé dva týždne alebo je vhodné zvážiť alternatívnu liečbu.
-
Dospelí pacienti so závažnou, život ohrozujúcou progresiou ochorenia (napr. pľúcna hypertenzia, závažná trombocytopénia alebo závažná anémia), majú pokračovať v liečbe zníženou dávkou alebo zníženou frekvenciou podávania infúzií. Žiadny takýto pacient nemá byť liečený dávkou nižšou ako 15 U/kg každé dva týždne alebo je vhodné zvážiť alternatívnu liečbu.
-
U dospelých pacientov bez klinických prejavov život ohrozujúcej progresie ochorenia je treba zvážiť alternatívnu liečbu alebo dočasné prerušenie liečby.
-
U všetkých pacientov má byť podľa potreby monitorovaná hladina hemoglobínu, trombocytov achitotriosidázy ato na začiatku zmeny terapie a ďalej raz za dva mesiace.
-
Dospelí pacienti, u ktorých sa objavia známky život ohrozujúcej progresie ochorenia, majú znovu začať pôvodnú liečbu prípravkom Cerezyme.
Fabrazyme (agalzidáza beta)- liečba Fábryho choroby:
-
Deti a adolescenti (<18 rokov) majú pokračovať vužívaní lieku Fabrazyme vodporučenej dávke afrekvencii.
-
Dosial liečení/stabilizovaní dospelí pacienti a pacientky môžu pokračovať vliečbe liekom Fabrazyme supraveným dávkovaním 0,3 mg/kg každé dva týždne ako udržiavacou dávkou.
-
Pacienti supraveným dávkovaním majú byť pozorne klinicky sledovaní. Utýchto pacientov sa má urobiť kompletné lekárske vyšetrenie raz za dva mesiace, vrátane sledovania všetkých relevantných klinických parametrov. Veľmi dôležité je monitorovanie koncentrácií GL-3 vsére alebo v moči, pretože hladina GL-3 je vsúčasnosti najcitlivejším parametrom. Pacienti, uktorých sa objaví zhoršenie ochorenia sa majú vrátiť k liečbe liekom Fabrazyme vpôvodnom dávkovaní.
Ďalšie informácie je možno získať na týchto internetových stránkach:
